近日，美国医药巨头强生重磅抗炎药Simponi（golimumab，戈利木单抗）被欧盟委员会（EC）批准联合甲氨蝶呤（MTX），用于既往对甲氨蝶呤治疗反应不足、体重至少40公斤、年龄17岁以下的多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）儿童患者的治疗。此次获批也是Simponi在欧盟获批的第6个适应症。
近年来，抗体药物正在迅速攻占市场，肿瘤免疫疗法的确给很多患者带来前所未有的希望。近日，美国医药巨头强生重磅抗炎药Simponi（golimumab，戈利木单抗）被欧盟委员会（EC）批准联合甲氨蝶呤（MTX），用于既往对甲氨蝶呤治疗反应不足、体重至少40公斤、年龄17岁以下的多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）儿童患者的治疗。此次获批也是Simponi在欧盟获批的第6个适应症。
一．多关节型幼年特发性关节炎介绍pJIA是儿童期一种常见的慢性结缔组织病，表现为16周岁以前发病，持续时间超过6周，原因不明的关节疼痛、僵硬、肿胀等关节炎病变。有研究证实，25%-70%的pJIA患者发病后10年中仍处于疾病活动状态。pJIA逐渐成为儿童致残的主要原因之一。有报道称，16岁白色人种pJIA发病率接近19.8/10万。据估计，在欧洲有近6万例pJIA患者。
二．多关节型幼年特发性关节炎治疗方案pJIA的药物选择需权衡疾病严重程度、预后因素、药物疗效和副作用。近年来已达成共识的是，JIA应早期、积极治疗。有研究证明，pJIA越晚开始治疗，疗效越差、预后也越差。目前，随着生物制剂研究不断进展，pJIA治疗进入了靶向治疗时代。有学者对pJIA应用甲氨蝶吟(MTX)与来氟米特随机对照研究表明，约50%的持续活动性pJIA患者需要长期治疗或加用生物制剂。TNF-α拮抗剂和IL-1拮抗剂等则是有效的生物制剂。TNF-α拮抗剂包括阿达木单抗、英夫利昔单抗、塞妥珠单抗和戈利木单抗等。
阿达木单抗是一种人源化单克隆抗TNF抗体。美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)批准用于4岁以上的多关节型JIA患者，单独使用或联合MTX均可。英夫利昔单抗是人鼠嵌合抗TNF-aIgG1K同型链单克隆抗体，可与细胞膜表面TNF-α结合。FDA已批准用于风湿性关节炎(RA)治疗，但至今仍未批准用于pJIA治疗。塞妥珠单抗是一种聚乙二醇人源化抗TNF抗体Fab片段，在治疗克罗恩病和类风湿关节炎方面已进入第Ⅲ期临床试验阶段。因为塞妥珠单抗不具备FC片段，不诱导细胞介导的细胞毒作用，不穿过胎盘，所以塞妥珠单抗能在妊娠期使用，也有可能降低感染发生风险。戈利木单抗是完全人源化单克隆抗TNF抗体，可封闭游离和已与细胞膜膜结合的TNF-α。
三．抗炎药Simponi临床III期数据分析此次，强生抗炎药Simponi是基于III期GOKIDS临床研究的数据，该研究在例年龄在2-17岁的pJIA儿童患者中开展，这些患者至少5个关节存在活动性关节炎且对甲氨蝶呤治疗缓解不足。研究的主要终点，即16周时实现ACRPed30缓解以及在16周-48周期间未发生一次耀斑（flare，发病期间疾病的活动增加称为耀斑）的患者比例。通过基线C反应蛋白（CRP）（≥1mg/dLvs1mg/dL）对主要终点开展的一项既定亚组分析显示，在基线CRP≥1mg/dL的患者中，与Simponi+MTX治疗组相比，安慰剂+MTX治疗组表现出更高的耀斑发生率（87%vs40%，p=0.）。该研究中，不良事件发生的类型和频率与成人类风湿性关节炎研究中相似。
Simponi于年上市，在此之前，FDA已批准戈利木单抗用于治疗成人中、重度活动性RA、银屑病关节炎和强直性脊柱炎。这些疾病均为自身免疫性疾病，是由于自身免疫反应导致组织器官损伤和相应功能障碍。此次批准治疗pJIA，也是Simponi在欧盟获批的第6个适应症。而Simponi的上市，也标志着欧洲活动性pJIA群体临床治疗的一个重大里程碑。
来源：制药在线
声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。
客服投稿邮箱：Kelly.Xiao
ubmsinoexpo.中科白癜风医院微信中科白癜风医院微博