年失败临床研究TOP10

年,新冠肺炎全球肆虐,对正常生活秩序造成巨大影响。新药研发相关的注册性临床试验或多或少也受到波及,患者招募遇阻导致试验进度不及预期,关键临床开发计划调整推后的情况比较常见,相关企业不得不做出应对。与此同时,也有很多企业虽然在年如期等到了关键临床试验结果的公布,但是却收获了失利的消息,颇感无奈。本文在此列出年的10项重大失败临床研究,供大家参考。

NO.1帕罗伐汀治疗多发性骨软骨瘤的III期研究

公司:Ipsen

药物机制:视黄酸受体(RARγ)激动剂

3月26日,Ipsen公司宣布终止Palovarotene(帕罗伐汀)治疗多发性骨软骨瘤(MO)患者的临床试验。帕罗伐汀是由Clementia公司研发的一款新型视黄酸受体(RARγ)激动剂,拟开发用于治疗包括FOP、MO在内的超罕见骨病,以及包括干眼病在内的其他疾病,已获得FDA授予的治疗FOP和MO的孤儿药资格,快速通道资格和突破性疗法资格。年2月,Ipsen以13.1亿美元收购Clementia公司,将帕罗伐汀收入囊中。

年底,Ipsen向FDA提交了帕罗伐汀治疗儿科FOP患者的安全性报告,指出接受帕罗伐汀治疗的患者出现生长板过早闭合。尽管在治疗儿科MO的临床研究中未观察到类似不良事件,但谨慎起见,FDA也同时要求MO相关临床研究部分暂停。在回答为何终止帕罗伐汀针对MO患者的临床研究时,Ipsen指出在FDA发出部分暂停禁令时,招募到的患者还不足以开展中期分析,按照原定计划完成患者入组给药并获得完成数据以支持提交NDA变得几乎不可能,甚至也没有足够样本量的数据来评估帕罗伐汀对MO患者的获益/风险。

Jefferies的分析师曾预测,帕罗伐汀在MO适应证上的销售峰值可达15亿美元,FDA的叫停和当前的现状无疑大大削弱这一预期。

NO.2foliglurax治疗帕金森病患者运动症状IIa期研究

公司:灵北制药

药物机制:代谢型谷氨酸受体4(mGluR4)调节剂

3月27日,灵北制药在


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