FDA授予新型葡萄糖激酶激活剂TTP突破性疗法称号
4月13日，vTvTherapeutics宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予研究性药物TTP治疗1型糖尿病（T1D）突破性疗法称号。TTP是胰岛素治疗1型糖尿病的一种辅助疗法，是一种创新口服、每日一次的葡萄糖激酶激活剂。FDA授予TTP突破性疗法称号是基于二期临床研究SimpliciT-1的最新数据，一项多中心、随机、双盲、适应性研究，评估TTP作为胰岛素治疗辅助治疗成人1型糖尿病患者。数据显示，与安慰剂相比，使用mgTTP治疗后，患者的糖化血红蛋白（HbA1c）水平在统计学上显著降低；严重或症状性低血糖的发生率在临床上也降低了约40%。与安慰剂组相比，TTP组患者的异常血清和尿液酮水平也较少出现。1型糖尿病是一种自身免疫性疾病。在这种疾病中，免疫系统攻击并破坏胰腺中的胰岛素分泌细胞，导致人体的胰腺停止分泌胰岛素。曾经，1型糖尿病被称为青少年或儿童糖尿病，2型糖尿病被称为成人型糖尿病。虽然一些2型糖尿病患者进展到需要胰岛素治疗阶段，但胰岛素还有替代品，减肥、合理饮食和锻炼也有助于控制2型糖尿病。1型糖尿病发病与2型糖尿病不同，与饮食或生活方式无关，因此没有太多办法可以预防或治疗该病。奥布替尼获国家药监局批准开展治疗多发性硬化临床Ⅱ期研究
诺诚健华4月14日发布公告，布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼，用于治疗多发性硬化已通过国家药品监督管理局的临床研究用新药审评，获批在中国开展Ⅱ期临床研究。多发性硬化是一种自身免疫性中枢神经系统疾病，患者主要表现为视觉障碍(视神经病变)、肢体无力、平衡失调、感觉异常、认知和精神异常。多发性硬化国际联合会发布的数据显示，目前全球超过万人罹患多发性硬化。BTK作为B细胞受体信号通路中的关键激酶，对B淋巴细胞、巨噬细胞及小胶质细胞等免疫细胞的发育和功能都很重要。因此，BTK抑制剂有望为多发性硬化等自身免疫性疾病的治疗提供新颖的治疗选择。奥布替尼是具有高度靶标选择性的新型BTK抑制剂，用于治疗自身免疫性疾病，目前正在中国及美国进行多中心、多适应症的临床试验，显示了良好的靶点占有率和安全性。此外，奥布替尼已在中国就系统性红斑狼疮（SLE）开始Ⅱa期临床试验。Trop-2抗体偶联药物新适应症获FDA加速批准
4月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了吉利德靶向人滋养层细胞表面糖蛋白抗原（Trop-2）抗体偶联药物Trodelvy（sacituzumabgovitecan-hziy）的新适应症--局部晚期或转移性尿路上皮癌，用于治疗先前接受过含铂化疗、还接受过一种PD-1抑制剂或一种PD-L1抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。此次批准是Trodelvy继上周获得FDA完全批准，用于治疗三阴性乳腺癌之后，于今年获得FDA的第二项批准。这一加速批准是基于单臂Ⅱ期临床试验的结果，在名能够评估疗效的患者中，27.7%的患者获得缓解，其中完全缓解率为5.4%。中位缓解持续时间为7.2个月（95%CI：4.7-8.6）。Trop-2具有多种潜在适应症的广谱靶点，在多种肿瘤，如胰腺癌、乳腺癌、结肠癌、胃癌、口腔鳞癌、卵巢癌等高度表达。Trop-2可促进肿瘤细胞增殖、侵袭、转移扩散等过程，其高表达与肿瘤患者生存期缩短及不良预后密切相关。双特异性抗体AMG在中国获批临床
国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新公示，安进生物1类新药AMG获得临床试验默示许可，拟开发治疗系统性红斑狼疮（SLE）。AMG是一款靶向BAFF（B细胞激活因子）和ICOSL（可诱导共刺激分子配体）的双特异性抗体，全球范围内正处于Ⅱ期临床研究阶段。系统性红斑狼疮是一种慢性自身免疫性疾病，其发病机制复杂，包括自身反应性T细胞与B细胞的增殖、多种自身致病性抗体的产生、细胞因子分泌及其受体表达异常等。根据发表在ClinicalandExperimentalRheumatology期刊上的一项研究认为，通过靶向ICOSL和BAFF，AMG有可能在治疗自身免疫性疾病方面取得更佳的疗效。AMG在中国获得临床试验默示许可意味着，这款双特异性抗体疗法也将在中国迈入临床阶段。期待该药的临床研究顺利进行，早日为患者带来更多的治疗选择。特瑞普利单抗尿路上皮癌适应症在中国获批
君实生物4月12日发布公告，抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液获得国家药品监督管理局批准，用于治疗含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗12个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。尿路上皮癌是常见的膀胱癌，占所有膀胱癌病例的90%以上。尿路上皮癌易转移、易复发、治疗手段有限，严重威胁患者的生存时间和生活质量。早期通常以手术治疗为主，对于不能手术或转移性尿路上皮癌患者，标准一线治疗是以铂类为基础的化疗，当化疗敏感性下降则会引起肿瘤复发。而特瑞普利单抗作为一款重组人源化抗PD-1单克隆抗体注射液，拥有独特的双重作用机制。是国内首个获批的晚期尿路上皮癌非选择性人群适应症的免疫治疗药物，特瑞普利单抗用药前无需PD-L1IHC表达检测，惠及更多尿路上皮癌患者。泰瑞沙用于早期EGFR突变肺癌患者辅助治疗在中国获批
4月14日，国家药品监督管理局已批准阿斯利康靶向抗癌药物泰瑞沙（甲磺酸奥希替尼片,osimertinib）用于Ⅰb-Ⅲa期存在表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（LR）置换突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗，患者须既往接受过手术切除治疗，并由医生决定接受或不接受辅助化疗。此次批准是基于全球Ⅲ期注册临床研究ADAURA的阳性结果。数据显示泰瑞沙降低了80%疾病复发或死亡的风险。在全球临床研究中，泰瑞沙是唯一在早期肺癌中显示出疗效的靶向药物，也是在中国首个获批的该类药物。这一新适应症的上市申请被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批程序。此次获批标志着泰瑞沙在中国获批用于EGFRTM突变的NSCLC二线治疗、以及获批用于EGFRmNSCLC的一线治疗之后，其在中国获批的第三项适应症，前两种适应症均已进入国家医保目录。每周五更新，轻松看药闻。以上就是《新药解读》栏目本周全球药闻的全部内容，欢迎下载妙手医生版APP，获取更多知识和资讯，下周见！
