摘要
阿尔茨海默症为主的认知症是晚年致残的主要原因。
阿尔茨海默症是美国第六大致死病因，1/10的65岁以上美国人患有阿尔茨海默症。
阿尔茨海默症是一种发病率极高的退行性神经疾病，65岁以后发病率为4%左右。随着年龄每增长5岁，发病概率翻一倍，到85岁，发病率为40%左右。病人从最初的记忆错乱，到后期行为能力失调、生活无法自理。不仅患者无法享受晚年生活，还给家人和社会带来了极大负担。
阿尔茨海默症发病隐蔽，目前也没有有效的药物可以治疗。科学家们一直致力于研究阿尔茨海默症的发病机制，研究阿尔茨海默症从早期到晚期神经生理变化，开发有效药物治疗阿尔茨海默症。
阿尔茨海默症药物开发的失败率很高。虽然过去投入近千亿，无功而返。尽管如此，世界各国大量的研究人员都在为此努力。
药物研发的流程
很多人可能知道，进入3期临床试验的药物，是最有希望上市的。很少有人知道，西药研发的1期临床、2期临床、3期临床有什么不同？一般会有多少人试药？
药物研发过程中，临床试验的分期可从以下几个方面加以区别：
受试者的人数
1期临床试验大概需要几十名受试者，2期临床试验需要几十名至上百人，3期临床试验一般需要几百甚至上千人，且大多为世界范围的多中心试验。
受试者的类型
1期临床试验一般为健康受试者，除了某些特定的药物如抗肿瘤药物、抗艾滋病药物。有时也会根据药物和试验内容的需要选择特定的受试者，如性别要求（妇科用药，激素等）；儿童或老人（特定人群用药）；肝肾功能受损患者（特定适应症药物）。2期和3期临床试验一般选择患有目标适应症的患者。
试验目的
1期临床试验：主要考察药物的安全性和人体的耐受性。进行初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。
2期临床试验：主要考察药物的有效性，药物剂量和药效之间的量效关系，同时观察药物的安全性。应用安慰剂或已上市药物作为对照，对新药的疗效进行评价。在此过程中针对疾病的发生发展过程对药物疗效进行研究；确定3期临床试验的给药剂量和方案。
3期临床试验：需要病人数百至数千人，再次测试药物的安全性，观察疗效，是治疗作用的确证阶段。进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，为药物注册申请的审查提供充分的依据。
本期试验的样本量要远大于比前两期试验，以获取更丰富的药物安全性和疗效方面的资料，对药物的益处/风险进行评估，为产品获批上市提供支撑。
在研药物盘点
阿尔茨海默症表现为大脑中毒性蛋白堆积、缠结。同时在载脂蛋白、神经递质受体、神经炎症、细胞凋亡、代谢、生长因子等各方面存在异常。药物研发主要针对这些变化进行干预。
年有种药物在进行临床实验。28种药物进入3期实验，74种药物进入了2期实验，30种进入了1期实验。有19种药物主要目标是改善认知能力，14种药物旨在治疗神经精神病和行为症状。能进入2期和3期的药物主要还是以改善、降低大脑中淀粉样蛋白含量为主要任务。
